复旦大学药学院古险峰教授，主要从事药物化学，化学生物学科研教学工作。主要研究方向为心血管系统疾病治疗药物的研究与开发。

截止2023年，发表相关学术论文七十余篇，申请中国发明专利和PCT专利十余项。主持国家自然科学基金、上海市生物医药专项等十余项国家、省部级项目。另外，作为骨干参与科技部973项目以及上海市地高建团队的建设。

╱ 研究领域 ╱

药物化学、化学生物学、降血脂药物、小分子靶向蛋白降解剂

╱ 项目名称 ╱

成药模式新、药效好的降血脂药物研发

╱ 项目背景 ╱

目前，中国血脂代谢异常疾病患者人群较广，中国成年人血脂异常发病率超过25%。当前主流降血脂药物为他汀类药物，但长期服用会产生耐药性，加上药物安全性等方面原因，据统计约有30%的人群难以从中获益。

╱ 项目内容╱

该项目属于血脂代谢异常疾病的新药研发。古险峰老师课题组重点关注一种新型降血脂靶点PCSK9，根据此靶点筛选出系列小分子配体，并结合ATTEC（自噬小体绑定化合物）技术研发出靶向降解PCSK9的候选化合物，此类候选化合物具有一定的成药潜力。

目前已完成该候选化合物的体内外药效研究，结果表明该候选化合物在体内的降脂效果优于同等剂量的他汀类药物，并且与他汀类联合用药效果优于他汀类单独给药效果。

下一步计划推进药代动力学和毒性研究。该候选化合物及其应用已申请专利保护（申请号为202210203352.1）。

╱ 项目总结╱

该课题组已获得降血脂效果良好、成药模式新颖的候选化合物，在开发兼具药效性和安全性的降血脂药物上有广阔的应用前景。

希望与降血脂药物研发的相关企业单位合作，开展产业化探索。

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